Komórki nowotworowe to komórki o nieprawidłowym kodzie genetycznym. Teoretycznie schorzenie takie można byłoby leczyć, kompensując brak uszkodzonego genu lub genów przez wprowadzenie prawidłowych genów do komórek pacjenta. Jednak w niektórych schorzeniach wielogenowych (np. w nowotworach) dochodzi do mutacji tak wielu genów, że ich korekta wydaje się nieosiągalna. Zamiast naprawiać wadliwie działające geny, próbuje się więc wybiórczo eliminować uszkodzone komórki.

Terapia genowa obecnie polega na wprowadzeniu za pomocą specjalnego nośnika (wektora) do komórek nowotworu odpowiednio spreparowanego kodu genetycznego, który ma za zadanie zaprogramować je np. na:
- "popełnienie samobójstwa",
- wytwarzanie w połaczeniu z dodatkowym lekiem toksyn zabijających sąsiednie komórki nowotworu,
- zaprzestanie namnażania się,
- spowodowanie, by komórki nowotworu stały się łatwo rozpoznawalnym celem dla systemu odpornościowego pacjenta.

Genoterapię stosuje się do tej pory w nowotworach takiego typu jak: glejak wielopostaciowy, rak nerki, okrężnicy gruczołu piersiowego, krokowego, rak płuc i czerniak.

Typy terapii genowych

- ex vivo: gdzie komórki pobiera się z organizmu, wprowadza w nie dzięki wektorowi odpowieni kod DNA, a następnie zmodyfikowane komórki wprowadza się z powrotem do organizmu pacjenta (metoda ta szczególnie dobrze sprawdza się w odniesieniu do komórek krwi - jako że łatwo jest je pobrać i wprowadzić na powrót do organizmu; 3/4 terapii dokonuje się tą metodą),
- in situ: wektor umieszcza się bezpośredniow w chorej tkance, np. wstrzykuje się wirusy w guz nowotworowy.
- in vivo: terapeutyczny gen wprowadza się do krwiobiegu za pomocą wektora. Metoda ta wydaje się być bezpieczniejsza i skuteczniejsza. Skuteczność jej zależy od tego, czy nowo wprowadzony gen jest aktywny, tzn. czy zachodzi jego transkrypcja i to w dostatecznym natężeniu i czy działa on wystarczająco długo, aby uzyskać efekt terapeutyczny.

Wektory

Najczęściej wykorzystywanym nośnikiem są wirusy. Modyfikuje się je tak by:
- nie powodowały choroby, którą zwykle wywołują,
- nie namnażały się nadmiernie w organizmie chorego,
- przenosiły geny jedynie do komórek nowotworu, omijając zdrowe komórki (wirusy są tak spreparowane, by przenosiły geny wyłącznie do komórek, które udegają podziałom; jako że komórki mózgu nie dzielą się, jedynym celem wirusa pozostają komórki nowotworu).

Jak dotąd jako wektory wykorzystuje się retrowirusy (należące do wirusów RNA, około 60% terapii korzysta z tego rodzaju wektorów), adenowirusy, reowirusy i inne (jak np. Herpes simplex); ponadto trwają badania nad stworzeniem innych niż wirusowe wektorów.

Przykładowo wirus Herpes jest dobrym nośnikiem ponieważ łatwo i szybko wnika do ludzkich komórek, jest wystarczająco duży, by przenosić dużą liczbę zadanych genów i łatwo wplata przenoszony kod DNA do kodu komórki, którą atakuje. Wadą jest to, że wirus ten może spowodować zapalenie mózgu, jeśli pozwoli mu się bez ograniczeń mnożyć. Dlatego też wirus ten modyfikuje się tak, by mógł się namnażać jedynie w komórkach podlegających podziałowi - czyli nowotworowych.

Zobacz tabelę opisującą typy wektorów.

Przykładowe metody terapii

- w budowie -

dodano/zmieniono: ; przez: moto_kate; źródło: http://www.resmedica.pl/nowotwory3.html,
http://www.biologia.pl/artykuly/terapia_genowa.phtml;
konsultacja merytoryczna: -